Hoci lieky na vzácne ochorenia často existujú, pacienti sa k nim dostanú len zriedkavo. Dôvodom je ich vysoká cena, ktorá sa môže vyšplhať až na niekoľko miliónov dolárov a poisťovne ich preplácajú len výnimočne.
Koncom roka 2024 sa vo svete veľkých farmakologických spoločností spečatila významná akvizícia. Japonský farmaceutický gigant Kyowa Kirin kúpil spoločnosť Orchard Therapeutics.
Bol to jeden z najvýznamnejších obchodov v oblasti génovej medicíny za posledné obdobie a potvrdil transformáciu skupiny Kyowa Kirin na globálneho lídra v oblasti liečby vzácnych ochorení.
Spoločnosť Kyowa Kirin bola tradičná japonská firma so silným zázemím vo farmaceutickom biznise, ale chýbala jej pokročilá technológia na génovú terapiu. Kúpou Orchard Therapeutics, ktorá je priekopníkom v tejto technológii, ju získala.
Malá biotechnologická firma stojí totiž za vývojom lieku s názvom Lenmeldy (v Európe známy pod názvom Libmeldy, schválený bol v roku 2020, pozn. red.). Ten sa stal vlani najdrahším liekom na svete s cenou na úrovni 4,25 milióna dolárov. To je zhruba toľko, koľko stojí 12 500 dávok lieku Ozempic pri cene 342 dolárov.
Prečo sa cena liekov vyšplhala až na milióny eur, prečo sú len ťažko dostupné a ako vyzerá rebríček najdrahších liekov sveta?